治疗上最重要的是教育和行为治疗，目的是促进对患儿正常行为的教育，特别是社会性行为的矫正，纠正异常行为，如刻板支作等，消除睡眠障碍、发脾气、多动等继发性症状等。患儿的家庭成员也要注意克服焦虑、自责、急躁情绪，方能对患儿的治疗产生良好的效果。
药物治疗仅对个别症状可能有效，如短期严重失眠，可用安定，有攻击行为，可用奋乃静，促进脑功能的药物可选用脑复新、脑复康，或γ-酷氨酸，此外，利他林对治疗孤独和语言障碍有效。近年来，有人报告，服用芬氟拉明enfluramine)治疗孤独症获得疗效，该药是苯丙胺的衍生物，服用后可使中枢神经系统血清素水平降低，减轻多动及刻板动作，改善注意力，对有些病例尚可提高智商。氟哌啶醇可改善儿童的孤僻、退缩及某些刻板的行为，药物的选择要取决于儿童的年龄、疾病的严重程度及病程的长短，剂量也应根据每个孩子的具体情况从最小剂量开始，逐渐缓慢加量，直至出现适当的疗效或副反应为止。
虽然许多家长都信服分泌素，但研究人员星期二报告说，分泌素不是治疗孩子们孤独症的有效药物。分泌素引起人们广泛关注的原因，是ｎｂｃ去年关于一名叫帕克的儿童的报道。帕克接受了内窥镜检查，什么也没查出来，又吃了一些分泌素，于是孩子睡觉和说话都恢复了。家长于是认为这种只吃一次的消化不良的诊断药，与孩子不说话的孤独症的好转有关。几家主要报纸刊登了帕克的新闻，于是，三、四千名患有孤独症的儿童，吃了至少一次分泌素。孤独症研究学会收集了一千多名儿童的反映，发现相当一批孩子表现出明显的好转。但是，当科学家们再次认真地分析分泌素的效果时，发现一剂分泌素对付孤独症是无效的。
患孤独症的儿童，一般病程都比较长，所以用药治疗的时间也相对长一些。家长应注意治疗时药物的副作用，如锥体外系反应、肝功能及心血管以及血象的异常，因此，对患儿定期复查是必要的。
上述药物对孤独症的患儿确定具有重要的治疗作用，可使某些症状减轻，有利于行为及心理治疗的进行，但目前还达不到根治的效果。药物本身还不能提高孩子的学习认识能力，也不能建立正常的行为，但有效的药物可使儿童对环境和管理更为适应。通过药物、特殊训练和行为矫治等综合措施，患儿的症状能够得到较理想的改善。
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